FDA: Εγκρίθηκε το πιο ακριβό φάρμακο. Κοστίζει 3,5 εκατ. η δόση

Το FDA ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο. Ο Ομοσπονδιακός Οργανισμός Φαρμάκων (FDA) των Ηνωμένων Πολιτειών μόλις ενέκρινε μια νέα θεραπεία για μια σπάνια ασθένεια πήξης του αίματος, η οποία έχει μια βαριά τιμή. Ανά δόση, θα κοστίζει 3,5 εκατομμύρια δολάρια, καθιστώντας το το πιο ακριβό φάρμακο σε ολόκληρο τον κόσμο.

Με την πρώτη ματιά, η τιμή είναι εντυπωσιακή, αλλά μια πρόσφατη ανάλυση της σχέσης κόστους-αποτελεσματικότητας του φαρμάκου δείχνει ότι πρόκειται για μια σχετικά «δίκαιη» τιμή για αυτό που επιτυγχάνει η θεραπεία, τουλάχιστον στις ΗΠΑ.

Το φάρμακο, που ονομάζεται Hemgenix, είναι μια θεραπεία γονιδιακής θεραπείας για την αιμορροφιλία Β, η οποία είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που προκαλεί μειωμένη πήξη του αίματος. Τα πιο σοβαρά συμπτώματα περιλαμβάνουν αυθόρμητα και επαναλαμβανόμενα αιμορραγικά επεισόδια που είναι δύσκολο να σταματήσουν.

Η αιμορροφιλία Β τείνει να είναι πιο συχνή στους άνδρες απ' ό,τι στις γυναίκες, και ενώ είναι δύσκολο να βρεθεί ακριβής αριθμός, οι εκτιμήσεις αναφέρουν ότι σχεδόν 8.000 άνδρες στις ΗΠΑ πάσχουν σήμερα από τη δια βίου νόσο.

Σύμφωνα με το sciencealert.com, το κύριο φάρμακο που χρησιμοποιείται επί του παρόντος για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β στις ΗΠΑ παρέχει στους ασθενείς έναν πολυπόθητο παράγοντα πήξης, αλλά το κόστος της θεραπείας κατά τη διάρκεια της ζωής του είναι υψηλό. Στους ασθενείς με σοβαρά συμπτώματα, απαιτείται μια συνήθης και δαπανηρή θεραπευτική αγωγή, η οποία με την πάροδο του χρόνου μπορεί να αρχίσει να μειώνεται σε αποτελεσματικότητα.

Το κόστος ζωής για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β

Σήμερα, οι ερευνητές εκτιμούν ότι το κόστος για να παραμείνει στη ζωή κάθε ενήλικας ασθενής με μέτρια έως σοβαρή αιμορροφιλία Β είναι περίπου 21 έως 23 εκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ. Το κόστος θεραπείας στο Ηνωμένο Βασίλειο είναι φθηνότερο από ό,τι στις ΗΠΑ ή αλλού στην Ευρώπη, αλλά εξακολουθεί να ανέρχεται σε δεκάδες εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή κατά τη διάρκεια της ζωής του.

Το Hemgenix, από την άλλη πλευρά, είναι ένα εφάπαξ ενδοφλέβιο προϊόν που χορηγείται σε μία μόνο δόση σε ένα κλάσμα της τιμής. Το προϊόν μεταφέρεται στον οργανισμό μέσω ενός φορέα με βάση τον ιό, ο οποίος έχει σχεδιαστεί για να μεταφέρει το DNA στα κύτταρα-στόχους στο ήπαρ. Αυτές οι γενετικές πληροφορίες αναπαράγονται στη συνέχεια από τα κύτταρα, διαδίδοντας τις οδηγίες για μια πρωτεΐνη πήξης, γνωστή ως Παράγοντας IX.

Δύο μελέτες έχουν εξετάσει μέχρι στιγμής την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Hemgenix. Σε μία μελέτη μεταξύ 54 συμμετεχόντων με σοβαρή ή μέτριας βαρύτητας αιμορροφιλία Β, οι ερευνητές διαπίστωσαν αυξημένα επίπεδα δραστηριότητας του παράγοντα IX, μειώνοντας την ανάγκη για συνήθεις θεραπείες αντικατάστασης που διατίθενται σήμερα στους ασθενείς.